ما هو علاج SMA التسريب؟ التكاليف والعلاجات والمزيد

يتضمن العلاج بالتسريب لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) استخدام الأدوية التي يتم توصيلها عن طريق الإبر أو القسطرة. يعمل على المساعدة في إدارة الأعراض ومنع الضعف التدريجي وتدهور عضلات الهيكل العظمي.

علاجات الفم ، مثل risdiplam (Evrysdi) ، تؤخذ عن طريق الفم. يمكن توصيل علاجات التسريب مباشرة إلى الجسم من خلال الأوردة كعلاجات وريدية.

يتم حقن بعض أدوية ضمور العضلات الشوكي بإبرة في السائل الدماغي الشوكي (CSF) عند المستوى المنخفض للقناة الشوكية ، أسفل النخاع الشوكي.

التكاليف

عند التفكير في خيارات العلاج الخاصة بك ، من المهم أن تضع في اعتبارك أن دفعات SMA تميل إلى أن تأتي بسعر باهظ.

بعد فترة وجيزة من اعتماد عام 2019 على جين أباروفوفيك شيوي (Zolgensma) - العلاج الجيني الوحيد المعتمد للضمور العضلي الشوكي عند الأطفال - قُدر أنه أغلى عقار في السوق ، حيث تكلف 2.125 مليون دولار لكل مريض.

بينما يشير النقاد إلى السعر المرتفع لـ Zolgensma ، من المهم إدراك أنه علاج لمرة واحدة. يمكن أن تكلف علاجات الحقن الأخرى لـ SMA ما يصل إلى مئات الآلاف من الدولارات سنويًا ، ويحتاج المرضى عمومًا إلى تناولها بشكل منتظم ، وغالبًا لسنوات عديدة.

الاخبار الجيدة؟ بعض شركات التأمينفعل تغطية تكلفة علاجات ضمور العضلات الشوكي. تعتمد التغطية الدقيقة على سياستك ، لذلك من المهم التحقق من التفاصيل مع شركة الاتصالات الخاصة بك قبل البدء في أي علاج لـ SMA.

يمكنك أيضًا التحدث مع طبيبك حول إمكانية المشاركة في التجارب السريرية ، إذا كنت مهتمًا.

العلاجات

فيما يلي أنواع علاجات التسريب المتاحة حاليًا لعلاج ضمور العضلات الشوكي.

حقن العلاج الجيني

Zolgensma هو التسريب الأول المعتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) للضمور العضلي الشوكي عند الأطفال (ويسمى أيضًا SMA من النوع الأول). إنه علاج جيني يُستخدم للأطفال من سن عامين وما دون.

أثناء الإجراء ، يتم حقن جين عصبي حركي سليم وظيفي للبقاء على قيد الحياة (SMN) ليحل محل النسخة المفقودة أو المختلة وظيفيًا.

على عكس الأنواع الأخرى من الحقن التي يتم تسليمها في البيئات السريرية ، يتم إعطاء Zolgensma فقطذات مرة . في حين أن العديد من الأدوية تساعد فقط في تخفيف الأعراض ، فإن العلاجات الجينية تُحدث تغييرات مباشرة في الجسم لتحسين نتائج المرض بشكل عام.

حقن السائل النخاعي

حتى الآن ، هناك حقنة واحدة معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج ضمور العضلات الشوكي في كل من الأطفال والبالغين: nusinersen (Spinraza).

يعمل هذا العلاج عن طريق زيادة إنتاج بروتينات SMN - وهو شيء لا ينتجه الأشخاص المصابون بالضمور العضلي الشوكي بمفردهم - وهو أمر بالغ الأهمية في منع ضعف العضلات الهيكلية وهزالها.

أنواع أخرى من الحقن لضمور العضلات الشوكي

بالإضافة إلى تعديل المرض ، تتوفر أنواع أخرى من الحقن للمساعدة في علاج أعراض ومضاعفات ضمور العضلات الشوكي.

على سبيل المثال ، وجدت دراسة أجريت عام 2020 أن البايفوسفونيت الوريدي (IV BP) ، وهو تسريب يستخدم عادة لعلاج هشاشة العظام ، وُجد للمساعدة في منع كسور العظام لدى الأطفال المصابين بالضمور العضلي الشوكي.

تباع تحت الأسماء التجارية Aredia و Zometa ، قد تساعد حقن BP في تقوية العظام.

هل يعمل؟

يعد العلاج بالتسريب علاجًا فعالًا للضمور العضلي الشوكي ، خاصةً عندما يبدأ العلاج في سن مبكرة.

ومع ذلك ، لم يُعرف حتى الآن ما إذا كانت علاجات التسريب ستساعد البالغين في ظهور ضمور العضلات الشوكي بنفس الطريقة التي تساعد بها الأنواع الفرعية الطفولية أو التي تبدأ في الطفولة من هذا المرض التدريجي.

Zolgensma ، على سبيل المثال ، يستخدم فقط في الأطفال الذين تقل أعمارهم عن سنتين والذين تم تشخيص إصابتهم بضمور العضلات الشوكي عند الأطفال. حتى الآن ، أظهرت نتائج مشجعة ، حيث زادت من معدل بقاء هؤلاء المرضى على قيد الحياة.

بينما يمكن استخدام حقن Spinraza في البالغين ، فإن التأثيرات ليست مفهومة جيدًا في SMA من النوع IV. يتطور هذا النوع الفرعي بعد سن 21. حتى الآن ، أظهر Spinraza الواعد الأكبر لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 2 و 12 عامًا ، ولكن ثبت أيضًا أنه يفيد البالغين الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي.

المخاطر

من المهم أيضًا مناقشة المخاطر والآثار الجانبية المحتملة للعلاج بالتسريب مع طبيبك. يمكن أن تشمل الآثار الجانبية المحتملة تلف الكبد ، والضعف ، وألم في موقع الحقن.

في حين أن حقن BP قد يقلل من خطر حدوث كسور في العظام ، فقد تم الإبلاغ عن حدوث كسور في عظم الفخذ بالإضافة إلى نخر عظم الفك. ومع ذلك ، تعتبر هذه الأحداث الضائرة نادرة.

سيساعدك طبيبك على الموازنة بين الفوائد مقابل المخاطر المحتملة لحقن ضمور العضلات الشوكي.

ضع في اعتبارك أن فعالية أي علاج للضمور العضلي البسيط ستختلف بين الأفراد. إذا أوصى طبيبك بالعلاج بالتسريب ، فسيعتمد النوع الدقيق على عمرك ونوع SMA الذي لديك وحالتك العامة.

الوجبات الجاهزة

على الرغم من عدم وجود علاج للضمور العضلي الشوكي ، إلا أن علاجات التسريب يمكن أن تساعد في إدارة الأعراض ومنع الضعف التدريجي وتدهور عضلات الهيكل العظمي.

Zolgensma ، الذي تمت الموافقة عليه فقط للأطفال دون سن الثانية ، هو علاج جيني يستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكي عند الأطفال.

هناك أيضًا خيارات العلاج بالتسريب للمراهقين والبالغين المصابين بالضمور العضلي الشوكي ، بما في ذلك Spinraza ، بالإضافة إلى أنواع أخرى من الحقن التي تمنع حدوث مضاعفات من SMA.