هل يمكن استخدام التحرير الجيني لعلاج مرض السكري؟

في رحلة منذ وقت ليس ببعيد ، صادفت aزمن قصة مجلة حول تحرير الجينات والمستقبل المحتمل حيث يمكن للبشر قطع الأجزاء السيئة من حمضنا النووي لتجنب الحالات الصحية مثل مرض السكري ومضاعفاته.

قد يبدو هذا بمثابة نظرة مستقبلية للوضع الحالي للبحث ، ولكن ليس من المبالغة التفكير في أنه قد يكون ممكنًا في يوم ما قريبًا. في الواقع ، يجري العمل بالفعل على استخدام تعديل الجينات في البحث من أجل علاج "بيولوجي" لمرض السكري. لا تمزح!

في 18 سبتمبر ، أعلنت شركة الأدوية البيولوجية الدولية CRISPR Therapeutics وشركة ViaCyte للتجديد ومقرها سان دييغو عن تعاونهما باستخدام تحرير الجينات لتكملة تغليف خلايا الجزر ، والتي لديها القدرة على حماية خلايا بيتا المزروعة من هجوم الجهاز المناعي الحتمي الذي يقتل عادةً قبالة لهم.

تذكر أن ViaCyte هي الشركة الناشئة التي تعمل لسنوات على جهاز قابل للزرع يغلف الخلايا المطورة حديثًا لإنتاج الأنسولين والتي يمكن أن تترسخ داخل جسم الشخص لبدء تنظيم الجلوكوز والأنسولين مرة أخرى. احتل جهاز Encaptra الخاص بهم عناوين الصحف وخلق الكثير من الإثارة في D-Community ، خاصة في العام الماضي عندما تلقت ViaCyte أخيرًا FDA OK لأول دراساتها السريرية البشرية.

وفقزمن، إن المفهوم البالغ من العمر خمس سنوات CRISPR-Cas9 "يحول البحث إلى كيفية علاج المرض ، وماذا نأكل وكيف سنولد الكهرباء ، ونزود سياراتنا بالوقود ، وحتى إنقاذ الأنواع المهددة بالانقراض. ويعتقد الخبراء أنه يمكن استخدام كريسبر لإعادة برمجة الخلايا ليس فقط في البشر ولكن أيضًا في النباتات والحشرات - عمليًا أي قطعة من الحمض النووي على هذا الكوكب ".

رائع! الآن ، بالعمل معًا ، صرحت الشركتان ، "نعتقد أن الجمع بين الطب التجديدي وتحرير الجينات لديه القدرة على تقديم علاجات دائمة وعلاجية للمرضى في العديد من الأمراض المختلفة ، بما في ذلك الاضطرابات المزمنة الشائعة مثل مرض السكري الذي يتطلب الأنسولين."

لكن ما مدى حقيقة هذا؟ وما مقدار الأمل الذي يجب أن نتمسك به نحن الأشخاص ذوي الإعاقة (مرضى السكري) في مفهوم التعديل الجيني لإنهاء مرضنا؟

إعادة برمجة الحمض النووي

تهدف فكرة التحرير الجيني بالطبع إلى "إعادة برمجة حمضنا النووي" - اللبنات الأساسية للحياة.

يعمل الباحثون في معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا ومعهد هارفارد برود على تطوير أداة يمكنها إعادة برمجة كيفية تنظيم أجزاء من الحمض النووي والتعبير عن نفسها - مما يمهد الطريق للتلاعب الجيني لمنع الأمراض المزمنة.

لا يخمن أي شخص ما قد يعنيه ذلك ، ولكن هناك فكرة واحدة هي أنه يمكن أن يقتصر على الأزواج الذين يعانون من مرض وراثي خطير والذين قد يكون الملاذ الأخير الوحيد لإنجاب طفل سليم هو هذا النوع من التعديل الجيني.

أما بالنسبة لتحرير الجينات في خلايا المرضى المصابين بأمراض ، فإن التجارب السريرية جارية بالفعل على فيروس نقص المناعة البشرية والهيموفيليا وسرطان الدم. وجدت اللجنة أن الأنظمة التنظيمية الحالية للعلاج الجيني جيدة بما يكفي للإشراف على هذا العمل ، وفي حين أن التلاعب بالجينات "لا ينبغي أن يستمر في هذا الوقت" ، فإن لجنة اللجنة قالت إن البحث والمناقشات يجب أن تستمر.

يجري هذا النوع من أبحاث تحرير الجينات على قدم وساق على عدد من الجبهات ، بما في ذلك بعض المشاريع الخاصة بمرض السكري:

• باستخدام كريسبر ، صحح الباحثون الخلل الجيني في ضمور دوشين العضلي في الفئران وأوقفوا تنشيط 62 جينًا في الخنازير حتى لا يتم رفض الأعضاء المزروعة في الحيوانات ، مثل صمامات القلب وأنسجة الكبد ، عندما يكون العلماء مستعدين لزرعهم فيها.اشخاص.

• تشير هذه القصة من ديسمبر 2016 إلى أنه في مركز السكري بجامعة لوند في السويد ، استخدم الباحثون تقنية كريسبر "لإيقاف" أحد الجينات التي يُعتقد أنها تلعب دورًا في التسبب في مرض السكري ، وتقليل موت خلايا بيتا بشكل فعال وزيادة إنتاج الأنسولين في البنكرياس..

• في مركز ميموريال سلون كيترينج للسرطان في مدينة نيويورك ، يقوم عالم الأحياء سكوت لوي بتطوير علاجات تعمل على تشغيل الجينات في الخلايا السرطانية وإيقافها لتسهيل تدميرها على الجهاز المناعي.

• يستكشف باحثو الملاريا عددًا من الطرق التي يمكن من خلالها استخدام تقنية كريسبر للتلاعب بالبعوض لتقليل احتمالية نقله للعدوى ؛ يحدث الشيء نفسه مع الفئران التي تنقل البكتيريا المسببة لمرض لايم.

• خلص بحث عام 2015 إلى أن هذا النوع من أدوات تحرير الجينات سيصبح أكثر دقة ويساعدنا على فهم مرض السكري بشكل أفضل في السنوات القادمة ، وتظهر دراسة حديثة نُشرت في مارس 2017 وعدًا بالعلاج الجيني باستخدام هذه التقنية ، من أجل احتمالية علاج T1D في يوم من الأيام ( !) ، على الرغم من أنه لم تتم دراسته إلا في نماذج حيوانية ، حتى الآن.

• حتى مركز جوسلين للسكري ومقره بوسطن مهتم بمفهوم تحرير الجينات ويعمل على إنشاء برنامج أساسي يركز على هذا النوع من البحث.

أيضًا على جبهة أبحاث مرض السكري ، تسعى برامج مثل TrialNet بقوة للحصول على بعض المؤشرات الحيوية للمناعة الذاتية لتتبع جينات T1D من خلال العائلات ، من أجل استهداف العلاج المبكر وحتى الوقاية المستقبلية.

وفي الوقت نفسه ، تم الإبلاغ عن أن هذه الأساليب الجديدة لتحرير الجينات لديها القدرة على تحسين صحة ورفاهية الحيوانات المنتجة للغذاء - على سبيل المثال ، الماشية بلا قرون ، والخنازير المقاومة لحمى الخنازير الأفريقية أو فيروس الخنازير الإنجابية والجهاز التنفسي - وتغيير سمات معينة من نباتات الطعام أو الفطريات ، مثل الفطر غير البني ، على سبيل المثال.

مقارنة بين العلاج البيولوجي والوظيفي لمرض السكري

قبل التعاون مع CRISPR ، تمت الإشارة إلى نهج ViaCyte على أنه "علاج وظيفي" ، لأنه يمكن فقط استبدال خلايا الأنسولين المفقودة في جسم الأشخاص ذوي الإعاقة ، ولكن لا يعالج جذور المناعة الذاتية للمرض. لكن بالعمل معًا ، يمكنهم القيام بالأمرين معًا ، لمتابعة "علاج بيولوجي" حقيقي.

"تكمن القوة المشتركة لهذا التعاون في الخبرة من كلا الشركتين" ، هكذا يخبرنا رئيس ViaCyte والمدير التنفيذي الدكتور Paul Laikind.

يقول إن التعاون لا يزال في مراحله المبكرة ، لكنه يمثل خطوة أولى مثيرة على طريق إنشاء منتج مشتق من الخلايا الجذعية يمكنه مقاومة هجوم الجهاز المناعي - أساسًا عن طريق إعادة صياغة الحمض النووي للخلايا لتفادي هجوم الجهاز المناعي.

حسنًا ، لا يسعنا إلا أن نلاحظ كيف يذكرنا كل هذا بالروايةعالم جديد شجاع والجدل بين مصممي الأطفال ، مما يجعل المرء يتأمل في الأخلاق:هل من الصواب التدخل في الجوانب الإنسانية التي لا نحبها ، للسعي من أجل "الكمال" الصحي؟

لا للتعمق في السياسة أو الدين هنا ، لكن من الواضح أننا جميعًا نريد علاجًا لمرض السكري وأمراض أخرى. ومع ذلك ، هل نحن على استعداد (أو مطلوبين) "للعب دور الله" للوصول إلى هناك؟ غذاء للفكر ، بالتأكيد.